Как генная терапия может продлить жизнь и снизить холестерин?

Один укол — плюс 5-10 лет к жизни

В разговорах о долголетии часто доминируют модные средства с недоказанной эффективностью типа пептидов. Но куда надежнее выглядят препараты, работающие по хорошо понятным сценариям и действительно снижающие риски смерти.

Как известно, причина смерти №1 в мире (и уж точно — в России) — сердечно-сосудистые заболевания. А один из факторов их развития — молекулы холестерина в крови. Новые американские гайдлайны предлагают снижать холестерин уже у молодых людей, даже если его концентрация в крови не критическая. Некоторые кардиологи и вовсе считают, что если бы содержание липопротеинов низкой плотности (ЛПНП и других видов «плохого» холестерина) было не 3 ммоль/л (верхняя граница «нормы»), а 0,25-0,5 ммоль/л как у новорожденных или у других млекопитающих, то атеросклероз был бы редким заболеванием.

Уже есть надежные препараты для снижения уровня холестерина (статины, ингибиторы фермента PCSK9 и др.). Но, по всей видимости, скоро на рынок выйдет новый тип лекарства — работающий по принципу генной терапии.

Пока генную терапию предлагают только людям с редкими и неизлечимыми заболеваниями, и такие препараты стоят сотни тысяч долларов за инъекцию. Препарат, снижающий холестерин, предположительно, будет не очень дорогим, а, значит, доступным миллионам людей.

Препарат вводится один раз в виде инфузии: жировые наночастицы доставляют в клетки печени молекулярный «редактор», который находит ген PCSK9 и меняет в нем одну «букву» ДНК; из-за этого ген фактически отключается, печень перестает производить белок PCSK9, а ее клетки начинают активнее забирать ЛПНП из крови. В результате уровень «плохого» холестерина может резко и надолго снизиться: в небольшом предварительном исследовании максимальная доза уменьшала ЛПНП до 62%, а у части участников эффект сохранялся через 18 месяцев.

Пока это экспериментальная технология: нужны крупные исследования и длительное наблюдение за безопасностью. Так что, ждем.